გაზიარება | ბეჭდვა | ელ.ფოსტა
აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციას (FDA) აქვს იურიდიული ვალდებულება, დაიცვას საზოგადოება და უზრუნველყოს რომ მედიკამენტების სარგებელი აჭარბებს ზიანს, სანამ ისინი ადამიანებისთვის გაიყიდება.
მაგრამ სააგენტო იზრდება ნდობა ფარმაცევტული ინდუსტრიის ფულის ხარჯვამ გამოიწვია FDA-ს მიერ მედიკამენტების დამტკიცების მტკიცებულებითი სტანდარტების მნიშვნელოვნად შემცირება.
სიჩქარის საჭიროება
1992 წელს რეცეპტით გაცემული მედიკამენტების მომხმარებლის საფასურის შესახებ კანონის (PDUFA) ამოქმედების შემდეგ, FDA-ს ოპერაციები ძირითადად ინდუსტრიული გადასახადების ხარჯზე ხორციელდება. გაიზარდა 30-ჯერ მეტი, 29 წლის დაახლოებით 1993 მილიონი დოლარიდან 884 წელს 2016 მილიონ დოლარამდე.
ინდუსტრიის მიერ დაწესებული გადასახადები წამლების დამტკიცების პროცესის დასაჩქარებლად იყო განკუთვნილი - და ასეც მოხდა. 1988 წელს გლობალურ ბაზარზე შემოტანილი ახალი წამლების მხოლოდ 4% იყო დამტკიცდა თავდაპირველად FDA-ს მიერ, მაგრამ 66 წლისთვის ეს მაჩვენებელი 1998%-მდე გაიზარდა, მას შემდეგ, რაც მისი დაფინანსების სტრუქტურა შეიცვალა.
ამჟამად, FDA-ში არსებობს ოთხი გზა, რომლებიც შექმნილია მედიკამენტების დამტკიცების დასაჩქარებლად: დაჩქარებული ტრაექტორია, პრიორიტეტული განხილვა, დაჩქარებული დამტკიცება და გარღვევის თერაპიის მინიჭება.
შედეგად, ყველა ახალი პრეპარატის უმრავლესობა (68%) FDA-ს მიერ დამტკიცებულია ამ დაჩქარებული გზებით.
მიუხედავად იმისა, რომ ამან გააუმჯობესა ტრანსფორმაციული მედიკამენტების ხელმისაწვდომობა პაციენტებისთვის, რომლებიც სარგებლობენ ადრეული წვდომით, უფრო სწრაფი დამტკიცებისთვის მტკიცებულებების დაბალმა სტანდარტებმა უდავოდ ზიანი გამოიწვია.
A შესწავლა წამლის უსაფრთხოებაზე ფოკუსირებულმა კვლევამ აჩვენა, რომ PDUFA-ს საფასურის შემოღების შემდეგ (1993-2004) აშშ-ში უსაფრთხოების საკითხების გამო წამლის მოხსნის შემთხვევები მკვეთრად გაიზარდა PDUFA-ს დაფინანსებამდე პერიოდთან შედარებით (1971-1992).
მკვლევარებმა ყველაფერი FDA-ში „მარეგულირებელი კულტურის“ ცვლილებებს დააბრალეს, რომელმაც უსაფრთხოების სიგნალების უფრო „ნებაყოფლობითი ინტერპრეტაციები“ მიიღო. მარტივად რომ ვთქვათ, FDA-ს სტანდარტები გარკვეული მედიკამენტების დამტკიცებისთვის ნაკლებად მკაცრი გახდა.
შესაბამისად, უფრო სწრაფი დამტკიცებები მოხდა შედეგად ახალ პრეპარატებში, რომლებიც უფრო მეტად სავარაუდოა, რომ უსაფრთხოების მიზეზების გამო გაუქმდება, უფრო მეტად სავარაუდოა, რომ მათ ექნებათ შემდგომი „შავი ყუთის“ გაფრთხილება და უფრო მეტად სავარაუდოა, რომ მათ ექნებათ ერთი ან მეტი დოზა. ნებაყოფლობით შეწყდეს მწარმოებლის მიერ.
მტკიცებულება - სტანდარტების დაწევა
დაჩქარებული წამლების დამტკიცებისთვის, FDA ეთანხმება სუროგატული შედეგების (მაგალითად, ლაბორატორიული ტესტის) გამოყენებას კლინიკური შედეგების შემცვლელად.
მაგალითად, FDA-მ ცოტა ხნის წინ ჩვილებში mRNA ვაქცინების გამოყენება ნეიტრალიზების ანტისხეულების დონის (სუროგატი) საფუძველზე დაამტკიცა და არა ისეთი მნიშვნელოვანი კლინიკური სარგებლის საფუძველზე, როგორიცაა სერიოზული კოვიდის ან ჰოსპიტალიზაციის პრევენცია.
ასევე გასულ წელს, FDA-მ დაამტკიცა ალცჰეიმერის წამალი (aducanumab) საფუძველზე β-ამილოიდური ცილის დაბალ დონეზე (ისევ და ისევ, სუროგატული შედეგი) და არა პაციენტების კლინიკურ გაუმჯობესებაზე. FDA-ს ერთი საკონსულტაციო წევრი, რომელმაც თანამდებობა დატოვა დავის გამო განაცხადა ეს იყო „აშშ-ის უახლესი ისტორიის განმავლობაში წამლის დამტკიცების ყველაზე ცუდი გადაწყვეტილება“.
მტკიცების ეს დაბალი სტანდარტი სულ უფრო გავრცელებული ხდება. ანალიზი in JAMA აღმოჩნდა, რომ 44-2005 წლებში დამტკიცებული მედიკამენტების 2012%-ს (არასაკმარისი) სუროგატული შედეგები ადასტურებდა, თუმცა 60-2015 წლებში ეს მაჩვენებელი 2017%-მდე გაიზარდა.
ეს ფარმაცევტული ინდუსტრიისთვის უზარმაზარი უპირატესობაა, რადგან მედიკამენტების დამტკიცება შეიძლება დაფუძნებული იყოს უფრო მცირე, მცირე და ნაკლებად მკაცრ კლინიკურ კვლევებზე.
- გადამწყვეტი გამოცდები
ტრადიციულად, FDA-მ საჭირო პრეპარატის დამტკიცებისთვის სულ მცირე ორი „მნიშვნელოვანი კვლევა“, რომლებიც, როგორც წესი, წარმოადგენს III ფაზის კლინიკურ კვლევებს დაახლოებით 30,000 სუბიექტით, რომელთა მიზანია პრეპარატის უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის დადასტურება.
მაგრამ ბოლო შესწავლა აღმოჩნდა, რომ ორი ან მეტი საკვანძო კვლევით მხარდაჭერილი მედიკამენტების დამტკიცების რაოდენობა 81-1995 წლებში არსებული 1997%-დან 53-2015 წლებისთვის 2017%-მდე შემცირდა.
საკვანძო კვლევების სხვა მნიშვნელოვანი დიზაინის ასპექტები, როგორიცაა „ორმაგი დაბრმავება“, 80-1995 წლებში არსებული 1997%-დან 68-2015 წლებისთვის 2017%-მდე შემცირდა, ხოლო „რანდომიზაცია“ ამ პერიოდში 94%-დან 82%-მდე შემცირდა.
ანალოგიურად, სხვა შესწავლა აღმოჩნდა, რომ 49 წელს დამტკიცებული 2020 ახალი თერაპიული საშუალებიდან ნახევარზე მეტი (57%) ერთ საკვანძო კვლევას ეფუძნებოდა, 24%-ს არ ჰქონდა რანდომიზაციის კომპონენტი და თითქმის 40% არ იყო ორმაგი ბრმა.
- პოსტავტორიზაციის კვლევები
დაჩქარებული დამტკიცების შემდეგ, FDA-მ საშუალებას აძლევს წამლები ბაზარზე გამოდის მანამ, სანამ მათი ეფექტურობა დამტკიცდება.
დაჩქარებული დამტკიცების პირობაა, რომ მწარმოებლები დათანხმდნენ „ავტორიზაციის შემდგომი“ კვლევების (ანუ IV ფაზის დამადასტურებელი კვლევების) ჩატარებას პრეპარატის მოსალოდნელი სარგებლის დასადასტურებლად. თუ აღმოჩნდება, რომ სარგებელი არ არსებობს, პრეპარატის დამტკიცება შეიძლება გაუქმდეს.
სამწუხაროდ, თუმცა, ბევრი დამადასტურებელი კლინიკური კვლევები არასდროს ტარდება, ან მათ დასრულებას წლები სჭირდება და ზოგიერთი მათგანი ვერ ადასტურებს პრეპარატის სარგებლიანობას.
საპასუხოდ, FDA იშვიათად აწესებს სანქციებს კომპანიებზე წესების შეუსრულებლობის გამო, მედიკამენტები იშვიათად წყდება და როდესაც ჯარიმები გამოყენებული, ისინი მინიმალურია.
საფრთხის ქვეშ მყოფი სააგენტო
FDA ფიქრობს, რომ მისი მთავარი პრობლემა „საჯარო შეტყობინებებია“, ამიტომ სააგენტო... გავრცელებული ინფორმაციით ეძებს მედიაში გათვითცნობიერებულ საზოგადოებრივი ჯანდაცვის ექსპერტს, რათა უკეთ გააჟღეროს თავისი გზავნილები მომავალში. თუმცა, FDA-ს პრობლემები ამაზე უფრო ღრმაა.
მთავრობის ანგარიშვალდებულების ოფისის ბოლოდროინდელი ვერსია მოხსენება გამოვლინდა, რომ FDA-ს თანამშრომლებმა (და სხვა ფედერალურმა ჯანდაცვის სააგენტოებმა) არ განაცხადეს მათ საქმიანობაში შესაძლო პოლიტიკური ჩარევის შესახებ შურისძიების შიშისა და ასეთი ინციდენტების შესახებ ინფორმაციის მიწოდების გაურკვევლობის გამო.
პანდემიის განმავლობაში, თანამშრომლებს „ეგრძნოთ, რომ მათ მიერ დაფიქსირებულმა პოტენციურმა პოლიტიკურმა ჩარევამ გამოიწვია სამეცნიერო დასკვნების შეცვლა ან ჩახშობა... [და] შესაძლოა, ეს გამოეწვია საზოგადოებრივი ჯანდაცვის რეკომენდაციების პოლიტიკურად მოტივირებულ ცვლილებას ან კოვიდ-19-თან დაკავშირებული სამეცნიერო დასკვნების გამოქვეყნების დაგვიანებას“.
პოლიტიკურმა ჩარევამ კიდევ უფრო გაამწვავა ფარმაცევტული ინდუსტრიის ისედაც პრობლემური ჩარევა. 1992 წელს PDUFA-ს მოსაკრებლების შემდეგ მიღებულმა პოლიტიკურმა ცვლილებებმა ნელ-ნელა დააზიანა ფარმაცევტული მარეგულირებელი ორგანო და ბევრი შეშფოთებულია, რომ ფარმაცევტული მარეგულირებელი ორგანოს მიერ მიღებული გადაწყვეტილებებით, საზოგადოებრივ ჯანმრთელობაზე მაღლა კორპორატიული ინტერესები დააყენეს.
დამოუკიდებელი ექსპერტები ამჟამად აცხადებენ, რომ მტკიცებულებათა სტანდარტების შემცირებამ, დამტკიცების ვადების შემცირებამ და FDA-ს მიერ გადაწყვეტილების მიღების პროცესში ინდუსტრიის ჩართულობის ზრდამ არა მხოლოდ სააგენტოს, არამედ ზოგადად მედიკამენტების უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის მიმართ უნდობლობა გამოიწვია.
თავდაპირველად გამოჩნდა ავტორის ქვესადგური
-
მარიან დემასი, 2023 წლის ბრაუნსტონის სტიპენდიანტი, არის საგამოძიებო სამედიცინო რეპორტიორი რევმატოლოგიის დოქტორის ხარისხით, რომელიც წერს ონლაინ მედიისა და წამყვანი სამედიცინო ჟურნალებისთვის. ათ წელზე მეტი ხნის განმავლობაში იგი ამზადებდა სატელევიზიო დოკუმენტურ ფილმებს ავსტრალიის სამაუწყებლო კორპორაციისთვის (ABC) და მუშაობდა სამხრეთ ავსტრალიის მეცნიერების მინისტრის სიტყვის ავტორად და პოლიტიკურ მრჩევლად.
ყველა წერილის ნახვა
